(Adnkronos) – "I pazienti" aspettavano "da tanto tempo" questo trattamento che permette di "poter guarire". Il lavoro \u00e8 adesso nelle mani delle regioni "perch\u00e9 dovranno individuare i centri deputati a poter eseguire la terapia. Ne abbiamo 4-5 in tutta Italia autorizzati e capaci di farlo". In particolare, sarebbe importante che "la Sardegna e la Sicilia – le regioni" dove le emoglobinopatie sono "endemiche, con circa 2.600-2.700 pazienti – indicassero un loro centro: eviterebbero dei viaggi" complicati. Cos\u00ec Valentino Orlandi, presidente della United, la Federazione nazionale delle associazioni di pazienti con talassemia o anemia falciforme, commenta la pubblicazione in Gazzetta ufficiale da parte dell\u2019Agenzia italiana del farmaco (Aifa) per la rimborsabilit\u00e0 di exagamglogene autotemcel (exa-cel), prima e unica terapia di editing genetico approvata per il trattamento di pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente (Tdt) e anemia falciforme severa (Scd). \u00a0Il nuovo trattamento con tecnologia Crispr-Cas9 (le 'forbici molecolari' dell'editing genetico) \u00e8 indicato per pazienti che hanno caratteristiche specifiche e definiti limiti di et\u00e0. "Questa \u00e8 una sorta di discriminazione – osserva Orlandi – Il mio lavoro sar\u00e0 continuo e costante" per garantire l\u2019accesso tempestivo ai pazienti eleggibili. "Nei nostri congressi abbiamo ascoltato" le testimonianze "dei pazienti che nei trial clinici, quindi 2-3 anni fa, hanno eseguito questa terapia: hanno sviluppato un'emoglobina fetale di valori importanti, con una energia e una forza che prima non riscontravano. Quindi – rimarca – non sar\u00e0 per tutti i pazienti, non sar\u00e0 domani, ma questi pazienti\u201d per cui c\u2019\u00e8 la terapia, "svolteranno la vita".\u00a0
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