(Adnkronos) – "Siamo davvero di fronte a una rivoluzione della medicina. Oggi abbiamo a disposizione strumenti che solo 10 anni fa sembravano fantascienza: geni e cellule modificati come farmaci, editing del genoma per correggere mutazioni, riscrivere sequenze, inserire nuove informazioni. Un potenziale straordinario, frutto di oltre 20 anni di ricerca, che sta trasformando radicalmente la possibilit\u00e0 di curare malattie gravi, croniche o letali. Siamo ancora agli inizi. Cos\u00ec come \u00e8 avvenuto per gli anticorpi monoclonali o le citochine, ci vorr\u00e0 tempo per sviluppare pienamente queste tecnologie, ma i primi risultati sono gi\u00e0 realt\u00e0. Le malattie genetiche rare sono state il banco di prova, ma oggi parliamo di oncologia, autoimmunit\u00e0, neurologia". Lo ha detto Luigi Naldini, direttore dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-Tiget), professore ordinario di Istologia e Terapia genica e cellulare, universit\u00e0 Vita-Salute San Raffaele di Milano, nel suo discorso dopo aver ricevuto l'Assobiotec Award 2025, nel corso dell\u2019Assemblea annuale di Assobiotec, oggi a Roma. \u00a0Il premio, ha spiegato il presidente Assobiotec, Fabrizio Greco, \u00e8 stato conferito "per il suo straordinario contributo alla cura delle malattie genetiche e oncologiche, con un lavoro pionieristico che ha aperto nuove possibilit\u00e0 terapeutiche. Per aver portato l'eccellenza della ricerca italiana nel mondo, diventando ambasciatore di innovazione, competenza e passione. Per aver aperto la strada, come scienziato, innovatore e imprenditore, a una nuova era della medicina, pi\u00f9 mirata e personalizzata".\u00a0"Le cellule T ingegnerizzate – illustra Naldini – hanno cambiato la storia della terapia di alcuni tumori e ora si aprono prospettive anche nelle malattie autoimmuni. Stiamo muovendo i primi passi verso trapianti di cellule funzionali per il sistema nervoso e la retina. Ma non solo: le conoscenze sull'evoluzione clonale dei tessuti ci fanno intravedere la possibilit\u00e0 di intervenire sui meccanismi dell'invecchiamento, non tanto per allungare semplicemente la vita, ma per prolungare l'healthspan, gli anni in buona salute. Tutto questo, per\u00f2 – sottolinea lo scienziato – sconvolge il modello tradizionale della medicina. Non possiamo pi\u00f9 applicare gli stessi paradigmi regolatori, produttivi, distributivi; non possiamo pi\u00f9 pensare a un farmaco come a una singola molecola prodotta in serie. Stiamo parlando di piattaforme complesse, di processi personalizzati che coinvolgono il paziente gi\u00e0 prima che il 'farmaco' esista fisicamente".\u00a0Anche la gestione clinica cambia. "Il farmaco cellulare nasce dal prelievo del paziente, richiede strutture ospedaliere dedicate e un follow-up molecolare avanzato – evidenzia Naldini – I modelli animali sono sempre meno adeguati: la sperimentazione clinica precoce sull'uomo diventer\u00e0 sempre pi\u00f9 importante, con strumenti di monitoraggio e sicurezza molto pi\u00f9 sofisticati. Le terapie avanzate hanno una caratteristica vincente – puntualizza – Quando funzionano, spesso funzionano in modo definitivo, andando alla radice della malattia. Sono vere terapie di precisione, riservate a pazienti con precise caratteristiche biologiche. Ma c'\u00e8 un problema di sostenibilit\u00e0 economica e industriale. Anche i successi italiani – quelli sviluppati insieme alla Fondazione Telethon, come la terapia per l'Ada-Scid – mostrano i limiti del modello di mercato tradizionale: platee troppo piccole, costi troppo alti per mantenere la produzione e la distribuzione".\u00a0In questo contesto, per Naldini "serve un nuovo approccio, capace di premiare l'innovazione, ma anche rendere sostenibile lo sviluppo di questi trattamenti oltre a garantire l'accessibilit\u00e0 globale, non solo per i Paesi avanzati. Le terapie avanzate – evidenzia l'esperto – possono essere una risposta anche alle sfide sanitarie dei Paesi a basso reddito: penso, ad esempio, alla talassemia o all'emofilia. La tecnica ha gi\u00e0 cambiato il mondo, contribuendo a ridurre la fame e la povert\u00e0 estrema. Ora sta cambiando anche la medicina, ma serve governarla con saggezza, con una visione che unisca scienza, innovazione tecnologica, capacit\u00e0 industriale e, non da ultimo, cultura umanistica, perch\u00e9 solo cos\u00ec potremo affrontare le implicazioni etiche, sociali ed economiche di questa rivoluzione. Abbiamo gli strumenti per farlo. Facciamolo insieme", conclude.\u00a0—economiawebinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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